FDA 发布基因编辑疗法草案指南，拟用单一 BLA 覆盖同一基因的多种突变

FDA 发布基因编辑疗法监管草案指南，拟允许一份生物制品许可申请（BLA）覆盖针对同一基因不同致病突变的多种定制化基因编辑产品，以加快个体化基因药物的审批。指南提出“个体化特征空间”（IFS）概念，作为单一 BLA 的锚点，各变体需产生可预测的安全性和活性。CBER 主任 Karim Mikhail 称这为这类审批提供了更快捷的适配路径，H.C. Wainwright 将其形容为把“合理机制”路径变成“BLA 蓝图”。