dabrafenib 以不依赖 BRAF 的方式抑制脑海绵状血管畸形进展

研究团队在 PDCD10（CCM3）缺陷小鼠内皮细胞中对 5200 个生物活性分子做高通量筛选并结合自动图像分析，发现已获批上市的 BRAF 抑制剂 dabrafenib 能恢复 CCM3 缺陷内皮细胞的细胞间连接和血管屏障功能。在急性和慢性 CCM 小鼠模型中，dabrafenib 降低了脑部病灶负荷并抑制病灶通透性，还在急性模型中改善了发育中视网膜血管的结构缺陷。