FDA 发布个性化基因疗法新草案指南，拟加快审批

FDA 于周二下午发布新的草案指南，旨在帮助药物开发者走通个性化基因疗法的审批流程，加快罕见病疗法的开发与可及。指南核心是 Individualized Feature Space（IFS），即一套预先定义的标准，用来描述同一基因疗法产品在不同患者之间可以如何变化，例如患者致病突变不同，同时仍留在同一份生物制品许可申请（BLA）的范围内。FDA 与 CMS 在联合声明中表示，当新的患者特异变异落在这些边界内，且检测显示该变异具有足够的安全性和活性时，申办方可以直接将其提交至 BLA，无需开展额外临床试验。