诺华确认 9 例接受 Zolgensma 治疗的儿童出现肿瘤

诺华确认，接受脊髓性肌萎缩症基因疗法 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）治疗的儿童中已出现 9 例肿瘤报告，其中 7 例为新披露。诺华表示，目前有 2 例显示载体 DNA 整合进患者 DNA 的证据，两名患者均已接受治疗并继续监测，公司已及时通知监管机构。Zolgensma 为 AAV9 载体基因疗法，用于治疗携带 SMN1 双等位基因突变的两岁以下 SMA 患儿，全球已有超过 6000 名患者使用。其处方信息已列入载体整合可能带来的肿瘤风险，但标签同时称该风险为理论风险。