Servier 收购的肌营养不良药物 sevasemten 关键性试验未达主要终点

Servier 宣布，其治疗 Becker 肌营养不良的小分子药物 sevasemten 在关键性 GRAND CANYON 研究中未达到主要终点，用于评估站立、行走等动作的评分量表未见统计学显著获益，所有次要终点也未达成。公司未披露具体数据，仅表示结果与此前 II 期 CANYON 研究的部分观察不一致，正在深入分析全部数据及既往临床数据。CANYON 研究中，该药在 12 个月时使骨骼肌损伤相关生物标志物的循环水平较基线下降，达到该部分主要目标；GRAND CANYON 则将用药观察延长至 18 个月。