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FDA 受理 uniQure 亨廷顿病基因疗法 BLA，设定 5 月 1 日 PDUFA 目标日期
FDA Sets May 1 PDUFA Action Date for uniQure’s Huntington’s Disease Gene Therapy
AI 导读
FDA 已受理 uniQure 亨廷顿病基因疗法候选药 ifezuntirgene inilparvovec 的生物制品许可申请（BLA）并给予优先审评，设定 5 月 1 日为 PDUFA 目标行动日期；若获批，它将成为首个被证明能改变这一致死性遗传神经退行性疾病病程的治疗。FDA 同时提示，暂计划在未来的咨询委员会会议（很可能是 CTGTAC）上讨论该 BLA，但截至发稿尚未确定会议日期。该药采用 miQURE 基因沉默平台，经 MRI 引导的增强对流立体定向神经外科手术单次直接递送至纹状体。
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来源：GEN · genengnews.com
推荐理由
FDA 在经历反对与反转后受理 uniQure 亨廷顿病基因疗法 BLA，读者可据此了解审批节点与疗效数据争议。