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诺华披露 Zolgensma 治疗后 9 例肿瘤,2 例检出载体 DNA 整合
Novartis reveals cancer cases possibly linked to gene therapy Zolgensma
AI 导读
诺华于周四披露,9 名接受其脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法 Zolgensma 治疗的患者后来出现肿瘤,其中 2 例显示用于递送的病毒载体整合进了患者 DNA。诺华称每例均已通报监管机构,并将继续与监管机构合作推进后续步骤;Zolgensma 的处方信息中本就列有 AAV 载体可能整合入患者 DNA 的警示。诺华表示目前已有 6000 人接受过 Zolgensma 治疗,该药去年销售额超过 10 亿美元,2026 年前九个月为 11 亿美元。
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来源:BioPharma Dive · biopharmadive.com
推荐理由
Zolgensma 累计 6000 名用药者中出现 9 例肿瘤、2 例检出 AAV 载体 DNA 整合,为基因治疗长期安全性争议提供了新的监测线索。