Alnylam 亨廷顿病 RNAi 药物 brezosiran 早期临床显示 mHTT 降幅最高 83%，拟 2027 年启动安慰剂对照试验

Alnylam 公布亨廷顿病 RNAi 药物 ALN-HTT02（现名 brezosiran）的 I 期 1b 临床数据，脑脊液中突变型 huntingtin 蛋白（mHTT）出现稳健且呈剂量依赖的下降，经两种独立检测方法确认。最高剂量组三个月时平均降幅为 60%–64%，最高个体降幅达 83%，Oppenheimer 认为这落在其“最佳情形”内，提示“同类最佳敲低”。但数据尚早，随访期过短，公司未披露临床疗效信息；Stifel 提醒 Roche 的 tominersen 同样降低脑脊液 mHTT 却未转化为临床获益，该资产已被放弃。