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FDA 受理 uniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的 BLA 并给予优先审评，定于 5 月 1 日作出决定
UniQure snags May Day decision date for Huntington’s gene therapy after arduous year
AI 导读
FDA 已受理 uniQure 的亨廷顿病基因疗法 ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130）的生物制品许可申请（BLA），给予优先审评，决定日期定在 5 月 1 日，并可能召开顾问委员会会议。该疗法在 2025 年 9 月公布的 I/II 期试验 36 个月数据显示疾病进展减缓 75%，但 FDA 当时质疑研究设计，要求先开展假手术对照的 III 期研究；今年春季指导方向反转后，uniQure 于 9 月 2 日提交申请。若获批，它将成为亨廷顿病首个疾病修饰疗法。
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来源：BioSpace · biospace.com
推荐理由
梳理了 AMT-130 从数据争议到 BLA 获受理的曲折过程，可了解亨廷顿病基因治疗当前的监管处境。