Ultomiris 获 FDA 加速批准用于罕见肾病 IgAN

FDA 加速批准 Ultomiris（ravulizumab）用于 IgA 肾病（IgAN），使其成为首个在美国获批用于该适应证的补体 C5 抑制剂，也是该药的第五个疾病适应证。此次批准用于降低有进展风险患者的蛋白尿。支持数据来自 III 期 I CAN 试验，每 8 周输注一次（含负荷剂量）在第 34 周使蛋白尿较安慰剂降低 43.4%。加速批准要求补充数据证明蛋白尿改善能转化为肾功能下降减缓，研究正在追踪 106 周的 eGFR。IgAN 全球发病率约每百万人每年 25 至 50 例，美国估计超过 20 万人受影响。