诺华报告 7 例 SMA 基因疗法 Zolgensma 治疗后新发肿瘤病例

诺华承认，在接受其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法 Zolgensma 治疗的儿童中，发现了 7 例此前未知的肿瘤病例，这一情况已引起家庭、医生和患者权益组织的担忧。目前这些病例仅被视为潜在的安全信号。相关病例由一家权益组织和一个 Facebook 页面于周四公开，此前诺华已向神经科医生披露了这些信息。SMA Europe 发表声明称，监管机构正在审查这些病例。诺华则表示，自 Zolgensma 于 2019 年获批以来，已收到 9 例既往接受治疗患者出现肿瘤的报告，其中迄今有 2 例显示肿瘤可能与治疗本身有关。