FDA受理uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130上市申请并给予优先审评

FDA已受理uniQure亨廷顿病基因疗法ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130）的上市申请并给予优先审评，决定期限为明年5月1日。该申请此前曾被FDA以拒绝受理（refusal-to-file）退回，此次受理被视为转折。uniQure同时披露该疗法还需接受顾问委员会会议审查数据，会议日期尚未确定，消息公布后公司股价下跌约7.5%。9月提交的1/2期试验四年随访数据似乎提示疗效可能开始减弱，而顾问委员会审查将聚焦更早的三年数据。9月更新的三年数据来自15名受试者，cUHDRS量表改善80%、TFC量表改善67%。