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GEN· Kathy Vuksanaj·· 5 小时前精选AI 评分58

超越传统CRISPR:四家公司谈异种移植、表观编辑、整合酶与iPSC疗法

Beyond Conventional CRISPR

AI 导读

GEN 采访了四家公司的专家,讨论如何绕开传统 CRISPR-Cas9 的局限,包括可能引入有害 DNA 断裂、难以递送到肌肉和脑细胞,以及无法替换已丢失的神经元或视网膜细胞。eGenesis 的 Mike Curtis 介绍用三类 CRISPR 基因编辑改造猪器官:灭活引发人体排斥的碳水化合物相关基因、导入人类基因、灭活猪内源性逆转录病毒;其猪肾移植研究已发表在 The Lancet,RESTORE 肾脏 I/II/III 期试验预计 2027 年第一季度启动。

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来源:GEN · genengnews.com

推荐理由

四家公司分别从异种移植、表观编辑、整合酶插入和iPSC替代四条路线说明如何绕开传统CRISPR的切割与递送限制。