NIH 拟修订生物危害研究生物安全政策,更新"基因改造"技术定义
美国 NIH 正就《涉及生物危害研究的生物安全政策》草案公开征求意见,拟更新被定义为"基因改造"的技术范围。英国免疫学会呼吁会员通过 NIH 意见征集表提交反馈。
美国 NIH 正就《涉及生物危害研究的生物安全政策》草案公开征求意见,拟更新被定义为"基因改造"的技术范围。英国免疫学会呼吁会员通过 NIH 意见征集表提交反馈。
David R. Liu 概述碱基编辑与先导编辑的临床试验格局,并提及 Beam Therapeutics 当日公布的 GSD I 型临床试验结果。
Prime Medicine 宣布其针对 ATP7B H1069Q 突变型 Wilson 病的 PM577a 全球 I/II 期临床试验已完成首例患者给药,PM577 同时获得 FDA 罕见儿科疾病资格认定。David R. Liu 指出,目前至少有三项 prime editing 临床试验在进行,分别针对 CGD(体外,已有积极临床结果)、Wilson 病(体内)和 alpha-1 antitrypsin deficiency(AATD,体内)。
推荐理由:体内 prime editing 首次进入患者给药阶段,可对照同期三项 prime editing 临床试验的体内外路径差异。