晶泰科技首个 siRNA 项目 9 个月确认 PCC,拟用于 IgA 肾病
晶泰科技宣布其首个 siRNA 项目从立项到确认临床前候选分子(PCC)仅用 9 个月,该分子拟用于 IgA 肾病治疗,依托 Kodexia™ 平台开发。体外评价显示其具亚纳摩尔级沉默活性,IC50 较同靶点临床阶段参照分子降低数十倍;非人灵长类平行对照研究中药效活性与作用持续时间均优于参照分子,单次给药后数月观察期内持续维持高水平靶蛋白抑制。
晶泰科技宣布其首个 siRNA 项目从立项到确认临床前候选分子(PCC)仅用 9 个月,该分子拟用于 IgA 肾病治疗,依托 Kodexia™ 平台开发。体外评价显示其具亚纳摩尔级沉默活性,IC50 较同靶点临床阶段参照分子降低数十倍;非人灵长类平行对照研究中药效活性与作用持续时间均优于参照分子,单次给药后数月观察期内持续维持高水平靶蛋白抑制。
Akiko Iwasaki 对 FLINTLOCK 2期随机对照试验的启动表示欣慰,该试验将在长新冠和新冠疫苗接种后综合征患者中评估靶向刺突蛋白的单克隆抗体 VYD2311,以了解刺突蛋白导向疗法是否有帮助及适用于哪些患者亚群。
美国国家癌症研究所(NCI)宣布,儿童癌症数据计划的分子特征计划(MCI)入组患者已超过 1 万名,该计划由 NCI 与 COG 合作,为患癌青少年和年轻成人免费提供分子特征分析。
Illumina 发布 BioInsight 平台,将 DRAGEN、Emedgene、Connected Multiomics、BaseSpace 等工具整合到统一的软件环境中。
推荐理由:Illumina 把 DRAGEN、Emedgene 等工具整合进统一平台,并加入面向基因组与多组学的 AI 模型,可了解测序分析软件的组织方式变化。
晶泰科技控股的AI大分子药物公司Ailux任命Lloyd S. Miller博士为首席医学官,他将领导AI原生大分子药物的临床开发,首批项目计划于2027年进入临床阶段。
Absci 的 ABS-201 项目在 Bustle 报道中亮相,其 I/IIa 期临床试验新开设了女性专属队列。ABS-201 是 AI 设计的抗 PRLR 抗体,用于模式性脱发,有望成为近三十年来雄激素性脱发首个新作用机制。公司近期公布了 HEADLINE 试验的 I 期积极中期数据。
BMS 宣布其 LPAR1 抑制剂在 3 期肺纤维化随机对照试验中达到主要终点。该靶点在肺纤维化中的作用由 9 年前去世的 Andy Tager 发现,此次结果被视为对其科学遗产的确认。
David R. Liu 概述碱基编辑与先导编辑的临床试验格局,并提及 Beam Therapeutics 当日公布的 GSD I 型临床试验结果。
英矽智能提名 ISM9546 为临床前候选化合物(PCC),这是一种口服、外周限制性的 VAV1 分子胶降解剂,拟用于炎症性肠病和类风湿性关节炎等自身免疫性疾病。
Paul Gardner 批评 Springer Nature 对一篇阿尔茨海默病造假"研究"仅发布更正、未撤稿,也未解释该文与另外 11 篇论文的相似之处。他引用指出,12 篇伪造系统综述中有 4 篇收到 TB Emran 一夜之间发出的相同回复,MS Mubarak 一个月前也写过几乎相同的回复,至今无更新或撤稿。
华中科技大学同济医学院附属协和医院联合企业研发出国内首个“基于高通道矩阵式电刺激的脑机接口精细运动重建系统”,首位受试者为39岁脑胶质瘤致右侧肢体偏瘫患者,经近2个月训练已能完成右手指屈伸、按键并弹奏《小星星》。团队通过高密度硬膜外电极植入与精细动作运动想象训练建立精细运动与大脑活动的映射,并研发柔性矩阵式多通道功能电刺激电极实现脑控精细运动。
美国约翰霍普金斯大学教授万逢义已全职回国加盟浙江大学,任求是讲席教授及浙大医学院附属第二医院经血管植入器械全国重点实验室教授,于2026年回国。其长期研究肠道感染、炎症与免疫应答,聚焦宿主-病原菌-肠道微生态互作,主持美国国立卫生研究院等资助项目20余项,发表论文近60篇。
Nikon 宣布取消其 Small World in Motion 显微视频大赛获奖者的资格,原因是该获奖作品在创作中使用了 AI。Nikon 未在公告中说明 AI 使用的具体方式。
ACT EU 临床试验申请咨询试点将于 2027 年 1 月转为永久机制,在申办方通过 CTIS 提交申请前提供技术与监管支持。该试点 2024 年启动,由 HMA 通过 CTCG 协调,已为约 30 项试点申请提供多成员国汇总反馈;ACT EU 将管理试点下已提交的申请至 2026 年底,最终报告与更新版指南和模板将分别于 2026 年底前、2027 年 1 月发布。
NIH 正在就同行评审结果报告方式的变更征集公众意见,提议隐藏影响分数(impact scores)和百分位,意见登记还剩 6 天。发帖人认为这会让资助决策失去透明度,呼吁在截止前通过 rfi.grants.nih.gov 提交评论。
一个团队入选 2026 年 NIH Director's Pioneer Award,将开发可在规模上扰动并绘制蛋白质组功能的工具,目标是“为蛋白质做 CRISPR 为基因做过的事”。NIH 本轮高风险研究奖项总额超过 2.37 亿美元。
Anne Carpenter 团队宣布其 Encore 项目获得 NIH 主任变革性研究奖,该项目结合光学条形码与细胞成像,可并行测试 160 万+ 药物-疾病组合,目标是为罕见遗传病重新利用现有药物。团队称这是其基础技术的结合,希望直接惠及患者,并感谢 VISTA Consortium 与 Ladders to Cures Scientific Accelerator 的早期资助。
Broad Institute 核心成员 Erin Chen、Sam Peng 获 NIH Director's New Innovator Award, institute scientist JT Neal 获 NIH Director's Transformative Research Award,三人是该项目 58 位获奖研究者之一。
EMBL-EBI 表示,欧盟委员会提供的 5700 万欧元将用于支持 GENCODE、UniProt 和 Europe PMC 等开放数据资源。该机构称开放数据资源对现代生物学和加速 AI 创新不可或缺,更多细节见其官网新闻页。
推荐理由:欧盟 5700 万欧元投入 GENCODE、UniProt 与 Europe PMC,可了解公共生物数据基础设施的资金来源与覆盖范围。
欧盟委员会宣布通过 Horizon Europe 的三项资助,向 EMBL-EBI 与国际伙伴共同管理的 GENCODE、UniProt 和 Europe PMC 提供 5700 万欧元。
推荐理由:欧盟委员会通过 Horizon Europe 向 EMBL-EBI 管理的三个开放数据资源拨款,可了解各资源的具体分配额度。
Prime Medicine 宣布其针对 ATP7B H1069Q 突变型 Wilson 病的 PM577a 全球 I/II 期临床试验已完成首例患者给药,PM577 同时获得 FDA 罕见儿科疾病资格认定。David R. Liu 指出,目前至少有三项 prime editing 临床试验在进行,分别针对 CGD(体外,已有积极临床结果)、Wilson 病(体内)和 alpha-1 antitrypsin deficiency(AATD,体内)。
推荐理由:体内 prime editing 首次进入患者给药阶段,可对照同期三项 prime editing 临床试验的体内外路径差异。
2026 年诺贝尔生理学或医学奖授予 Karl Deisseroth、Peter Hegemann 和 Georg Nagel,获奖理由是发现光门控离子通道并开创光遗传学。Ardem Patapoutian 转发这一消息并致贺,提到源自绿藻的光敏蛋白已成为神经科学中最重要的工具之一。
推荐理由:诺奖授予光门控离子通道与光遗传学发现,可了解这一神经科学核心工具的来源与获奖人。
Moderna 的 mRNA 个性化癌症疫苗项目在近期一项临床研究中取得良好结果,消息公布后 Illumina($ILMN)、Oxford Nanopore($ONT)和 PacBio($PACB)三家 NGS 公司股价均上涨。该消息发布于 2026 年 8 月 19 日。
IP Group 出售 1000 万股 Oxford Nanopore(ONT)股票,套现约 2100 万英镑,按约 GBX210 的股价计算。交易后 IP Group 仍持有约 7070 万股,按该价格估值约 1.515 亿英镑。
Feng Zhang 祝贺 Karl Deisseroth、Peter Hegemann 和 Georg Nagel 获得诺贝尔奖,表示自己有幸从三人的科学工作和他们对科学界的慷慨中学习。
2026 年诺贝尔生理学或医学奖授予 Karl Deisseroth、Peter Hegemann 和 Georg Nagel,获奖理由是他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。Rong Fan 在 X 上转发了诺贝尔奖官方公告并表示祝贺。
推荐理由:2026 年诺贝尔生理学或医学奖授予光遗传学三位开创者,读者可据此了解该技术获得最高学术认可。
Absci 公布了其计划中的 II 期 STORYLINE 临床试验的关键设计细节,该试验将评估 AI 设计的抗体 ABS-201。ABS-201 靶向催乳素受体,旨在为子宫内膜异位症相关疼痛提供非性激素类治疗方案;目前 FDA 批准的药物均为影响雌激素的性激素疗法,手术切除病灶的五年内复发率接近 50%。全球约有 1.9 亿女性及女童患有子宫内膜异位症。
Romain Lopez 宣布自己被 Schmidt Sciences 评为 2026 年 AI2050 早期职业研究员,该资助将支持其实验室开展用于扰动实验优化设计和免疫细胞工程的 AI 系统研究。
EMA 管理委员会审议 2026 年上半年运行报告:1 月至 6 月收到人用新药申请 29 件,与去年持平,兽药初始上市申请 7 件(2025 年同期为 12 件)。
EMA 支持国际药品监管机构联盟(ICMRA)发布的联合声明,呼吁在药物研发、生产、监管和国家控制实验室各环节尽可能推进动物试验替代方法。声明由 EMA、英国 MHRA、爱尔兰 HPRA 和瑞士 Swissmedic 牵头起草,经 ICMRA 全体会议通过,提出从候选筛选、临床前与非临床检测到上市许可及上市后活动逐步过渡到经验证的非动物方法。
Microsoft Research Asia – Singapore 作为微软在东南亚的首个研究实验室,成立一年来围绕下一代 AI 模型与智能体系统、领域专用 AI、AI 原生研究实践及生态与人才培养四大方向推进工作。
百图生科与艾玮得生物于2026年9月21日签署战略合作协议,以“AI大模型+器官芯片”为切入点共建器官芯片数据工厂并联合开发垂直领域大模型。双方将基于器官芯片湿实验数据与生命科学大模型共建专用数据库与数据管理平台,使数据以“AI-Ready”格式直接用于模型训练迭代,并构建“AI设计—芯片验证—数据回馈”的干湿闭环数据飞轮。
美国众议院拨款委员会少数党披露,国防部官员正设法从美国国立卫生研究院(NIH)划走数十亿美元,用于填补国防部自身活动开支。发帖者引用该新闻稿并呼吁阻止这一做法,认为这会削弱用于传染病治愈研究的经费。
Biohub 公布以 AI 驱动罕见病精准治疗的研究愿景,并宣布 Rare As One 网络将于 2026 年秋季启动第四轮患者组织招募。自 2019 年以来,该项目已支持 94 家患者主导组织,覆盖逾 32 万名患者和社区成员及 2.6 万余名研究者,超过三分之二的组织建立了临床登记库、疾病模型等资源,过半已启动临床试验。
Ed Boyden 祝贺团队发明的细胞与组织中核酸可视化的扩增显微技术专利(美国专利 10364457)获批。
Ed Boyden 祝贺 Kate Adamala 和 Daniel Martin-Alarcon 的专利“基于 Pumilio 结构域的模块化 RNA 结合蛋白架构”获批,美国专利号为 10330674。